Нашите клетки са пълни с нереализиран потенциал. Почти всяка човешка клетка съдържа необходимата генетична информация да се превърне във всеки друг вид клетка. Една кожна клетка например има същите гени като мускулна клетка или мозъчен неврон. Във всеки вид обаче само някои гени са активирани, докато други остават пасивни. Малко като да приготвяте различни ястия от един и същи шкаф със съставки, пише Wired. Ако разберем рецептата на всеки тип човешка клетка, теоретично можем да използваме информацията, за да конструираме всеки друг вид.
Това е целта на Марк Котър. Той е главен изпълнителен директор и съосновател на Bit.bio – компания, базирана в Кеймбридж, Великобритания, която иска да направи революция в клиничните изследвания и създаването на лекарства чрез производство на прецизно конструирани партиди човешки клетки.
Фундаменталните научни изследвания на нови лекарства и терапии често започват с тестове върху мишки или върху най-широко използваните човешки клетъчни линии: бъбречни клетки и клетки от рак на маточната шийка. Това може да бъде проблем, тъй като клетките, върху които се експериментира, могат да имат съществени разлики с клетките, към които се очаква да бъде насочено дадено лекарство в човешкото тяло. Медикамент, който действа при мишки, може да не действа при хора. „Няма мишка на тази планета, която някога да е страдала от Алцхаймер, тя просто не съществува„, казва Котър. Но тестването на потенциално лекарство за Алцхаймер върху човешка мозъчна клетка, създадена да има признаци на болестта, може да даде много по-ясна представа дали това лекарство може да бъде успешно.
„Всеки клетъчен тип има своя собствена малка програма или посткод – комбинация от транскрипционни фактори, които го определят„, казва Котър. Като вмъкнат правилната програма в стволова клетка, изследователите могат да активират гените, които кодират тези транскрипционни фактори, и да превърнат стволовата клетка в определен тип зряла клетка.
Биологията обаче има начин да се бори с това. Клетките често заглушават тези гени, като спират производството на транскрипционните фактори. Решението на Котър – открито в рамките на изследванията му в Университета в Кеймбридж – е да вмъкне програмата в област от генома, която е защитена от заглушаване на гените, нещо, което Котър нарича „генетично убежище“.
Към момента Bit.bio продава две различни препрограмирани клетъчни линии: мускулни клетки и специфичен вид мозъчен неврон, но планът е да се създадат персонализирани клетъчни линии за фармацевтичния сектор и академичните изследвания. „Това, което правим сега с нашите партньори от индустрията, е да създаваме генетични модификации, които са подходящи за заболявания„, казва Котър.
Той сравнява този подход със стартирането на софтуер на компютър. Чрез вмъкване на правилния код в генома на клетката можете да контролирате поведението ѝ. „Това означава, че вече можем да стартираме програми и да препрограмираме човешки клетки„, казва Котър. Технологията за клетъчно препрограмиране може също така да излезе далеч извън рамките на моделните клетъчни линии и да помогне за разработването на изцяло нови видове лечение.
При някои клетъчни терапии собствените имунни клетки на пациента се отглеждат извън тялото му, след което се модифицират и се вкарват обратно в него, за да помогнат в борбата с болестта – дълъг и скъп процес. Един вид клетъчна терапия за лечение на млади хора с левкемия струва над 371 400 долара на пациент. Главният медицински директор на Bit.bio Рами Ибрахим казва, че технологията на фирмата може да помогне за намаляване на разходите за клетъчна терапия и да улесни производството на имунни клетки в голям мащаб. „Наличието на голям брой от правилните видове клетки, които сега можем да редактираме, ще бъде трансформиращо„, смята той.
